Layla, una bebé de un año afectada por leucemia, se ha convertido en una de las pocas pacientes en el mundo en las que se pone a prueba la edición de genes para curar enfermedades. El procedimiento, realizado por un equipo de médicos de Inglaterra meses atrás, hasta ahora ha mostrado efectos positivos pues la niña sigue con vida.
El inmunólogo Waseem Qasim, del Hospital para Niños Great Ormond Street, comentó a la revista Nature que su equipo tenía planeado comenzar pruebas en 10 o 12 pacientes en 2016, pero, ante el fracaso de las terapias para curar a Layla, recibieron un permiso especial para realizar la terapia genética.
Lo primero que hicieron los médicos fue extraer células inmunológicas de un donante saludable (células T) y las sometieron a un procedimiento con una enzima conocida como talen, que cumple el rol de unas tijeras genéticas, es útil para desactivar genes que de otra manera, al ser trasplantadas las células, pueden generar un rechazo por parte del paciente. La enzima también fue utilizada para modificar genes que les permitan a estas células resistir la quimioterapia que recibe el paciente.
El siguiente paso consiste en destruir el sistema inmunológico defectuoso e inyectar las células modificadas para que lo reemplacen temporalmente. De acuerdo con los doctores, la terapia no es una solución definitiva, pero permite ganar tiempo mientras aparece un donante compatible.
Existen varias modalidades de la terapia de edición de genes. Para enfermedades en las que no es fácil extraer células enfermas, los científicos han planteado opciones de edición in vivo. A través de virus manipulados que sirvan de mensajeros y lleven los genes que se quieren introducir en las células, la ciencia está abriendo nuevos caminos terapéuticos para muchas enfermedades.
Qasim, a pesar del éxito del tratamiento, advirtió que hay que ser cautelosos con este hecho. “Nosotros sólo hemos usado este procedimiento en una bebé muy fuerte y debemos ser cuidadosos en afirmar que el método es una opción de tratamiento adecuada para los niños”, señaló el doctor en la rueda de prensa del hospital.
Antes de Qasim y su equipo, sólo otro grupo había intentado una terapia similar. Investigadores de Sangamo Biosciences de California informaron hace pocos meses que habían tratado con éxito un grupo de 12 pacientes con VIH. Varios equipos de investigación en el mundo trabajan en proyectos similares.