El primer éxito de la edición genética
El avance científico más importante del 2015, la edición de genes o método Crispr, empieza a confirmar su potencial en el campo de la biomedicina.
Redacción Actualidad
Varios estudios, publicados en la revista Science muestran cómo esta técnica podría usarse para revertir enfermedades para las que, por ahora, no hay cura conocida. Esta técnica funciona básicamente como una tijera de ADN, que permite “cortar” fragmentos defectuosos del código genético y modificarlo o reemplazarlo por uno “sano”. Por esta razón, se le ha llamado el “corta-pega” genético.
Los trabajos se centran en una distrofia muscular causada por defectos en un solo gen, y aunque esta tecnología ya había sido utilizada con éxito dentro del laboratorio, es la primera vez que en animales vivos (en este caso ratones adultos) logra resultados esperanzadores.
En el primer estudio, un equipo de científicos de Estados Unidos aplica Crispr a ratones que tienen un defecto genético que produce la distrofia muscular de Duchene, una mutación que ocasiona un debilitamiento progresivo de los músculos. La técnica fue utilizada primero en los músculos de los ratones enfermos y posteriormente dentro de su flujo sanguíneo. Los resultados mostraron una mejora significativa de la fuerza muscular de los roedores en todo el cuerpo.
Otro de los estudios demuestra que la misma técnica puede revertir la enfermedad incluso antes del nacimiento. Si se aplica Crispr al esperma o a los óvulos de los ratones, el 80% de los roedores nacen sin el defecto genético que desencadena la dolencia. Pero en este caso se trata más de una prueba de efectividad que de un posible tratamiento, debido al problema ético que ha despertado la manipulación genética de embriones humanos dentro de la comunidad científica.
El tercer trabajo, dirigido por investigadores de la Universidad de Harvard, comprueba que Crispr repara células musculares jóvenes lejos del lugar de la inyección, reforzando la idea de que el tratamiento podría perdurar en el tiempo.
Varios estudios, publicados en la revista Science muestran cómo esta técnica podría usarse para revertir enfermedades para las que, por ahora, no hay cura conocida. Esta técnica funciona básicamente como una tijera de ADN, que permite “cortar” fragmentos defectuosos del código genético y modificarlo o reemplazarlo por uno “sano”. Por esta razón, se le ha llamado el “corta-pega” genético.
Los trabajos se centran en una distrofia muscular causada por defectos en un solo gen, y aunque esta tecnología ya había sido utilizada con éxito dentro del laboratorio, es la primera vez que en animales vivos (en este caso ratones adultos) logra resultados esperanzadores.
En el primer estudio, un equipo de científicos de Estados Unidos aplica Crispr a ratones que tienen un defecto genético que produce la distrofia muscular de Duchene, una mutación que ocasiona un debilitamiento progresivo de los músculos. La técnica fue utilizada primero en los músculos de los ratones enfermos y posteriormente dentro de su flujo sanguíneo. Los resultados mostraron una mejora significativa de la fuerza muscular de los roedores en todo el cuerpo.
Otro de los estudios demuestra que la misma técnica puede revertir la enfermedad incluso antes del nacimiento. Si se aplica Crispr al esperma o a los óvulos de los ratones, el 80% de los roedores nacen sin el defecto genético que desencadena la dolencia. Pero en este caso se trata más de una prueba de efectividad que de un posible tratamiento, debido al problema ético que ha despertado la manipulación genética de embriones humanos dentro de la comunidad científica.
El tercer trabajo, dirigido por investigadores de la Universidad de Harvard, comprueba que Crispr repara células musculares jóvenes lejos del lugar de la inyección, reforzando la idea de que el tratamiento podría perdurar en el tiempo.