Niño sordo escucha por primera vez tras innovador tratamiento génico en EE.UU.

Un niño de 11 años escucha por primera vez en su vida tras recibir una innovadora terapia génica en Estados Unidos.

El Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), que llevó a cabo el tratamiento, el primero en Estados Unidos, declaró que este hito representa una esperanza para los pacientes de todo el mundo con pérdida de audición causada por mutaciones genéticas.

Aissam Dam nació "profundamente sordo" debido a una anomalía muy poco frecuente en un solo gen.

"Aunque la terapia génica fue para corregir una anomalía en un gen muy poco frecuente, estos estudios pueden abrir la puerta para algunos de los más de 150 genes que causan pérdida de audición infantil", dijo el cirujano John Germiller

En pacientes como Aissam, un gen defectuoso impide la producción de otoferlina, una proteína necesaria para que las "células ciliadas" del oído interno puedan convertir las vibraciones sonoras en señales químicas que se envían al cerebro.

El 4 de octubre de 2023 se sometió a una intervención quirúrgica en la que se le levantó parcialmente el tímpano y se le inyectó en el líquido interno de la cóclea un virus inofensivo modificado para transportar copias funcionales del gen de la otoferlina.