Renace optimismo en terapia genética

Al reparar el ADN de sus células, médicos logran curar a un paciente que sufría una enfermedad de la sangre.

Las faltas éticas de algunos investigadores, la muerte de un paciente y la aparición de leucemia en un niño en 2002, los poderosos intereses económicos en juego y algunas barreras científicas, provocaron que en la última década la terapia genética pasara de ser la gran promesa de la medicina en el siglo XXI a un polémico y muy vigilado campo de la ciencia.

Esta semana, sin embargo, el optimismo regresó a la comunidad médica gracias a la presentación de un paciente de 18 años a quien un grupo de científicos lograron curar de una enfermedad de la sangre conocida como Beta-talasemia, utilizando terapia genética.

“Antes de este tratamiento, el paciente debía recibir una transfusión sanguínea cada mes. Ahora tiene un trabajo de tiempo completo como cocinero”, comentó Philippe Leboulch, de la Escuela de Medicina de Harvard.

Por un error genético, los pacientes con Beta-talasemias fabrican glóbulos rojos defectuosos, lo cual afecta la capacidad de estas células para llevar oxígeno a los tejidos. De ahí la necesidad de inyectarles periódicamente glóbulos rojos de otras personas.

Lo que hicieron los investigadores fue extraer células de la médula ósea del paciente, donde se forman los glóbulos rojos, para corregir el error genético. Utilizando como vehículo un virus inofensivo, los científicos  reemplazaron los genes averiados por unos genes buenos.

El paso siguiente consistió en intentar destruir todas las células dañadas de la médula del paciente mediante quimioterapia, para luego reemplazarlas por las células corregidas.

Según lo reveló Marina Cavazzana-Calvo, de la Universidad París-Descartes y coordinadora del estudio, el procedimiento concluyó en 2007 y luego de tres años de monitoreo al paciente los resultados han sido asombrosos. Su médula ósea comenzó a producir glóbulos rojos sin el defecto genético, lo cual permitió cortar la dependencia de las transfusiones de sangre que le realizaban desde los tres años de edad.

De esta manera revive poco a poco la confianza en la terapia genética, que representa la esperanza para curar decenas de enfermedades.

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