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Esta semana, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó una terapia génica que permite tratar una forma rara y hereditaria de sordera en niños.
Según anunció la compañía detrás de este tratamiento, Regeneron, luego de llegar a un acuerdo con el gobierno de Estados Unidos, la intención es ofrecer Otarmeni, como denomina la terapia, de manera gratuita.
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“Nuestra decisión de ofrecer Otarmeni de forma gratuita en Estados Unidos pone de manifiesto nuestra convicción de que la industria biofarmacéutica puede ser una auténtica fuerza para el bien en el mundo”, aseguró George Yancopoulos, presidente y director científico de Regeneron, a través de un comunicado. “Otarmeni es un ejemplo de lo que se puede lograr cuando las mentes brillantes cuentan con los recursos y la libertad necesarios para afrontar retos difíciles.”
¿Cómo funciona el tratamiento? La terapia está dirigida a personas con pérdida auditiva de grave a profunda debida a variantes del gen de la otoferlina (OTOF). La mutación de este gen provoca una forma de pérdida auditiva debido a que destruye una proteína en el oído interno necesaria para transmitir sonido al cerebro.
Como precisó la FDA, la terapia consiste en administrar una copia funcional del gen OTOF a células internas para restaurar la producción de otoferlina y la señalización auditiva.
Hasta ahora, los pacientes con esta enfermedad, que representan entre el 2 % y el 8 % de las personas con este tipo de sordera en el mundo, solo contaban con una forma de tratamiento: un implante coclear, que se pone en el oído interno de las personas. Aunque permite recuperar en cierto grado la audición, lo hace de manera limitada al no permitir escuchar todo el rango de frecuencias que los humanos pueden detectar.
Para desarrollar este tratamiento génico, los investigadores tuvieron que identificar los genes que influyen en el funcionamiento de la cóclea —una estructura en forma de espiral situada en el oído interno, fundamental para la audición—. En el caso de la otoferlina, se identificó que se trata de un gen que se expresa únicamente en receptores sensoriales especializados situados en el oído interno.
“La terapia génica se basa en un vector de virus adenoasociado de serotipo 1 (AAV1) de doble vía, que se administra en una sola dosis por oído mediante una intervención quirúrgica en la cóclea”, precisa la FDA.
Vale señalar que, además de este tratamiento, otras dos empresas, China y en Francia, también están desarrollando este tipo de terapias para la sordera por otoferlina.
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