Opinión: La terapia celular avanzada y génica debe ser una prioridad nacional

Gracias a la tecnología conocida como CRISPR (Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats)/Cas, es posible editar el genoma humano para corregir defectos genéticos o incluso prevenir enfermedades infecciosas.

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La película de ciencia ficción ‘GATTACA’ de 1997 cuyo nombre deviene de las letras del código de la vida, es decir, las bases que conforman el ácido desoxirribonucleico o ADN: guanina (G), adenina (A), timidina(T) y citosina (C) presenta un futuro distópico de la aplicación de la genética en la selección de individuos desde el nacimiento. Su contenido ofrece una visión futurista acerca del uso de herramientas moleculares y genéticas. Pare ese entonces, la terapia génica parecía tan improbable como la ciencia ficción. En virtud de grandes avances científicos, la terapia génica actualmente toca las puertas de centros de investigación y salud en el país.

Ahora bien, analicemos brevemente de qué se trata las terapias génicas, cuyo propósito es modificar el funcionamiento celular. Esto se logra a través de la introducción de fragmentos génicos en el núcleo celular o mediante la incorporación de ARN mensajero en la célula con el fin de producir o alterar la síntesis de proteínas. La terapia génica tiene amplias aplicaciones clínicas, por ejemplo, en las enfermedades causadas por la ausencia o mutación de un gen. Estas mutaciones resultan en la falta de producción de una proteína o en una proteína alterada, lo que, a su vez, provoca la manifestación de la enfermedad.

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Gracias a la tecnología conocida como CRISPR (Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats)/Cas, es posible editar el genoma humano para corregir defectos genéticos o incluso prevenir enfermedades infecciosas. CRISPR/Cas se ha convertido en una herramienta poderosa y versátil para investigar prácticamente todos los aspectos de la función celular. Además, ha impulsado descubrimientos que prometen acelerar el diagnóstico y tratamiento de diversas enfermedades. Un ejemplo notable es la aprobación de la primera terapia génica basada en esta tecnología para el tratamiento de la anemia de células falciforme, que altera el funcionamiento de los glóbulos rojos.

Otro tipo de terapia celular avanzada que ha rápidamente revolucionado la oncología es la inmunoterapia. Por ejemplo, la terapia de células T con receptor de antigénico quimérico, conocida como “CAR-T”, utiliza la ingeniería genética para modificar los glóbulos blancos, de manera que sean capaces de identificar, atacar y destruir selectivamente las células cancerígenas. Inicialmente, las terapias con células CAR-T se enfocaron en el tratamiento del cáncer más común en niños, la leucemia linfoblástica aguda (LLA). Posteriormente, se demostró la eficacia de la terapia CAR-T en el tratamiento de linfomas y, más recientemente, en el mieloma múltiple. Los resultados de múltiples ensayos clínicos llevaron a la aprobación de seis productos comerciales por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (por su nombre en inglés FDA) de los Estados Unidos. Actualmente, en nuestra región, las terapias CAR-T están aprobadas comercialmente en Brasil, y se implementa en otros países como México. Además, el principio inmunológico subyacente de la terapia CAR-T también se está aplicando para el desarrollo de terapias orientadas a enfermedades autoinmunes y al VIH.

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Si bien el material genético utilizado para la terapia celular avanzada puede ser transportado y utilizado globalmente, nos surge una inquietud, ¿estamos preparados o interesados en el país en su implementación? Una de las barreras más grandes la terapia celular avanzada es el acceso oportuno e inclusión limitada de pacientes hispanos en ensayo clínicos. Según estudios, solamente el 10 % de los pacientes que recibieron CAR-T entre el 2019 y 2022 eran de origen hispano. Otra barrera importante es el costo, que, en el caso de la terapia con células CAR-T supera los $450,000 dólares cuando se suministran a través de la industria farmacéutica. De otro lado, los CAR-T “académicos” generalmente impulsados por hospitales universitarios, tienen un costo mucho más asequible comparado con los productos comerciales. Los CAR-T “académicos” no sólo tienen la ventaja del costo, también la posibilidad de expandir el acceso, y de acelerar el proceso de producción; lo cual garantiza mejorar la oportunidad en la atención de pacientes con ciertos tipos de cáncer avanzado.

En los próximos años el acceso a las terapias CAR-T debe garantizarse agilizarse y de manera equitativa en el país. Estas terapias no deben ser consideradas como un beneficio opcional, sino como un derecho fundamental. Los expertos en trasplante de médula ósea en el país continúan abriendo camino en la terapia celular avanzada; involucrando las instituciones hospitalarias y los aseguradores para que se adapten y desarrollen adecuaciones especiales. Para ello, es fundamental impulsar cambios en el modelo de financiamiento y fortalecer acuerdos público-privados alternativos. Se debe trabajar en equipo para diseñar el protocolo, construir guías de manejo clínico y asegurar el respaldo regulatorio del INVIMA. Este esfuerzo, tiempo e inversión económica valen la pena para asegurar que los colombianos tengamos acceso a terapias innovadoras de forma segura, eficaz y oportuna. De forma paralela, se debe avanzar en la actualización de normas de manejo de salas blancas, bancos de células y tejidos.

La terapia génica dejó de ser parte de la ciencia ficción. Es una realidad. Colombia no puede quedarse atrás del progreso científico. No adoptar la terapia génica y celular es quedarnos anclados en el pasado. Los pacientes lo merecen. Lo necesitan.

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