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Un estudio publicado en The New England Journal of Medicine, una de las revistas más prestigiosas en medicina, hizo un anuncio hace unos días que ha abierto una puerta de esperanza para algunos pacientes: una terapia génica demostró tener éxito inicial en un grupo reducido de niños que habían nacido sordos y que tenían entre 10 meses y 16 años.
El tratamiento fue aplicado en 12 menores, de los cuales 11 han vuelto a oír, aunque no todos de manera normal. Únicamente tres lograron tener una sensibilidad auditiva común y corriente. Otros seis podían oír sonidos suaves, como voz baja, sin dispositivos de asistencia.
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Según reportan los investigadores en el artículo, esta terapia génica, llamada DB-OTO, mejoró la audición en esos niños que no podían escuchar nada por defectos genéticos (específicamente, por una mutación en el gen OTOF).
La farmacéutica que lideró ese desarrollo fue la estadounidense Regeneron, que se especializa en hacer investigación sobre biotecnología y en buscar tratamientos para enfermedades graves.
El artículo está firmado por el médico Vassili Valayannopoulos, integrante de la compañía, y por investigadores de diversas universidades. Entre ellos, Daniela S. Carvalho, de la Universidad de California, en San Diego (Estados Unidos); Manohar Bance, de la Universidad de Cambridge (Reino Unido), y Hubert Löwenheim, del Centro Médico de la Universidad de Tubinga, en Alemania.
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Como lo indican en su artículo, la terapia que desarrolló Regeneron consiste en una sola inyección en la cóclea, que se encuentra en la parte interna del oído y es la encargada de transformar los sonidos en mensajes nerviosos, para luego enviarlos al cerebro.
“Hasta ahora, la pérdida auditiva relacionada con el gen OTOF se consideraba permanente. Estos resultados son aún más conmovedores cuando se ven desde la perspectiva de las familias: como dijo uno de los padres, su situación ahora es inimaginable comparada con la de hace un año. Esto representa verdaderamente una nueva era en el tratamiento de la pérdida auditiva”, aseguró Lawrence Lustig, uno de los autores de la investigación, a través de un comunicado.
Por el momento, el ensayo clínico continuará. Si sigue teniendo éxito, la compañía espera solicitar a las autoridades sanitarias la aprobación de su terapia hacia finales del 2025.
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