Ice Bucket Challenge ayudó a financiar el nuevo medicamento para la ELA
La semana pasada, en medio de críticas, la FDA aprobó el medicamento Relyvrio. La Asociación ALS señaló que el desarrollo y la prueba del fármaco fueron financiados con cerca de 2.2 millones de dólares que se recaudaron gracias a este reto que se volvió viral en 2014.
En 2014 se volvió viral un reto que consistía en ‘echarse’ un baldado de agua fría en la cabeza. Figuras como Falcao, Neymar, Steven Gerrard, Shakira, Kiss y otras celebridades se unieron a esta campaña, que se llamó Ice Bucket Challenge. Fue creado por Corey Griffin, un estadounidense afectado por la Esclerosis lateral amiotrófica (ELA o ALS por sus siglas en inglés). (Lea: Aprobado en primer debate proyecto de ley para regular la eutanasia)
En su momento, varias personas señalaron que el reto era solo una “moda pasajera” y que, incluso, incitaba a desperdiciar el agua. Ante las críticas, Griffin explicó que uno de los principales objetivos del Ice Bucket Challenge era generar consciencia sobre esta enfermedad y recaudar dinero para financiar programas de investigación.
En solo un mes, se reunió cerca de 100 millones de dólares que los científicos usaron para realizar diversos grupos de investigación. Uno se llamó Project MinE, que en 2016 encontró un gen del ELA llamado NEK1, cuyas variaciones están en un 3% de los casos totales y amplía el conocimiento sobre esta extraña enfermedad.
Recientemente, en medio de críticas, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó el medicamento Relyvrio, para la ELA. La FDA le dio el visto bueno al fármaco, a pesar de las dudas sobre su eficacia y sin esperar al resultado de un ensayo clínico más amplio. (Puede leer: Yolanda, el rostro de la lucha por morir dignamente)
La Asociación ALS explicó que para desarrollar ese medicamento y para financiar sus pruebas, se empleó 2.2 millones de dólares de los fondos recaudados a través del Ice Bucket Challenge. “La asociación otorgó al productor de Relyvrio una subvención de 750.000 para un ensayo clínico piloto en 2016, seguida de otro adelanto de 1,46 millones para ayudar a pagar la fase dos del ensayo clínico del medicamento”, añadió la asociación.
La aprobación de este medicamento se basó en los datos de un grupo de 137 pacientes adultos que se sometieron al tratamiento durante 24 semanas. Aún no se ha concluido el estudio más grande de la fase tres. Y aunque al comienzo la FDA sugirió que los datos no proporcionaban suficiente evidencia para la aprobación del fármaco, rápidamente cambió la decisión.
En el documento publicado en su página web, la agencia explicó que “se ha aplicado una flexibilidad regulatoria en este caso (...) en los resultados hay un grado de incertidumbre residual acerca de la evidencia de efectividad que excede lo habitual para la aprobación de medicamentos. Sin embargo, dada la naturaleza seria y amenazante para la vida de la ELA y la importante necesidad insatisfecha, este nivel de incertidumbre es aceptable en esta instancia”.
¿Qué es la ELA?
La esclerosis lateral amiotrófica o ELA se conoce por ser una enfermedad de las neuronas en el cerebro, el tronco cerebral y la médula espinal que controlan el movimiento de los músculos voluntarios. También se conoce como la enfermedad de Lou Gehrig.
Medline Plus, una herramienta de la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos, explica en su página web que uno en 10 casos de ELA se debe a un defecto genético. “La causa se desconoce en la mayoría del resto de los casos”, añade. (Le puede interesar: La muerte digna es muy digna, como también seguir luchando)
“En la ELA, las células nerviosas (neuronas) motoras se desgastan o mueren y ya no pueden enviar mensajes a los músculos. Con el tiempo, esto lleva a debilitamiento muscular, espasmos e incapacidad para mover los brazos, las piernas y el cuerpo. La afección empeora lentamente. Cuando los músculos en la zona torácica dejan de trabajar, se vuelve difícil o imposible respirar”, dice Medline Plus.
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En 2014 se volvió viral un reto que consistía en ‘echarse’ un baldado de agua fría en la cabeza. Figuras como Falcao, Neymar, Steven Gerrard, Shakira, Kiss y otras celebridades se unieron a esta campaña, que se llamó Ice Bucket Challenge. Fue creado por Corey Griffin, un estadounidense afectado por la Esclerosis lateral amiotrófica (ELA o ALS por sus siglas en inglés). (Lea: Aprobado en primer debate proyecto de ley para regular la eutanasia)
En su momento, varias personas señalaron que el reto era solo una “moda pasajera” y que, incluso, incitaba a desperdiciar el agua. Ante las críticas, Griffin explicó que uno de los principales objetivos del Ice Bucket Challenge era generar consciencia sobre esta enfermedad y recaudar dinero para financiar programas de investigación.
En solo un mes, se reunió cerca de 100 millones de dólares que los científicos usaron para realizar diversos grupos de investigación. Uno se llamó Project MinE, que en 2016 encontró un gen del ELA llamado NEK1, cuyas variaciones están en un 3% de los casos totales y amplía el conocimiento sobre esta extraña enfermedad.
Recientemente, en medio de críticas, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó el medicamento Relyvrio, para la ELA. La FDA le dio el visto bueno al fármaco, a pesar de las dudas sobre su eficacia y sin esperar al resultado de un ensayo clínico más amplio. (Puede leer: Yolanda, el rostro de la lucha por morir dignamente)
La Asociación ALS explicó que para desarrollar ese medicamento y para financiar sus pruebas, se empleó 2.2 millones de dólares de los fondos recaudados a través del Ice Bucket Challenge. “La asociación otorgó al productor de Relyvrio una subvención de 750.000 para un ensayo clínico piloto en 2016, seguida de otro adelanto de 1,46 millones para ayudar a pagar la fase dos del ensayo clínico del medicamento”, añadió la asociación.
La aprobación de este medicamento se basó en los datos de un grupo de 137 pacientes adultos que se sometieron al tratamiento durante 24 semanas. Aún no se ha concluido el estudio más grande de la fase tres. Y aunque al comienzo la FDA sugirió que los datos no proporcionaban suficiente evidencia para la aprobación del fármaco, rápidamente cambió la decisión.
En el documento publicado en su página web, la agencia explicó que “se ha aplicado una flexibilidad regulatoria en este caso (...) en los resultados hay un grado de incertidumbre residual acerca de la evidencia de efectividad que excede lo habitual para la aprobación de medicamentos. Sin embargo, dada la naturaleza seria y amenazante para la vida de la ELA y la importante necesidad insatisfecha, este nivel de incertidumbre es aceptable en esta instancia”.
¿Qué es la ELA?
La esclerosis lateral amiotrófica o ELA se conoce por ser una enfermedad de las neuronas en el cerebro, el tronco cerebral y la médula espinal que controlan el movimiento de los músculos voluntarios. También se conoce como la enfermedad de Lou Gehrig.
Medline Plus, una herramienta de la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos, explica en su página web que uno en 10 casos de ELA se debe a un defecto genético. “La causa se desconoce en la mayoría del resto de los casos”, añade. (Le puede interesar: La muerte digna es muy digna, como también seguir luchando)
“En la ELA, las células nerviosas (neuronas) motoras se desgastan o mueren y ya no pueden enviar mensajes a los músculos. Con el tiempo, esto lleva a debilitamiento muscular, espasmos e incapacidad para mover los brazos, las piernas y el cuerpo. La afección empeora lentamente. Cuando los músculos en la zona torácica dejan de trabajar, se vuelve difícil o imposible respirar”, dice Medline Plus.
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