La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) emitió una recomendación este viernes sobre una novedosa terapia que utiliza edición genética para el tratamiento de dos trastornos sanguíneos. Esto ocurre luego de que, hace apenas unas semanas, Reino Unido se convirtió en el primer país en aprobarla, y hace pocos días lo siguió Estados Unidos. (Le puede interesar: Por primera vez aprueban terapia con edición genética para dos trastornos sanguíneos)
La técnica para la terapia, conocida como las “tijeras genéticas” (CRISPR) fue desarrollada por los investigadores que ganaron el Premio Nobel de Química en 2020. Es efectiva en el tratamiento de la anemia de células falciformes y la beta talasemia, que son afecciones genéticas o hereditarias causadas por errores en los genes de la hemoglobina (que permiten a los glóbulos rojos transportar oxígeno por el cuerpo).
El nombre que recibe la terapia es Casgevy. Valiéndose de la edición genética, esta terapia identifica secciones afectadas o con errores en el ADN, remplazándolas con secciones con la información genética corregida. Cuando recibieron el Nobel, los investigadores fueron enfáticos en que esta técnica debe ser utilizada justamente para curar enfermedades y no para el llamado “mejoramiento humano”.
Tres años después de que esta terapia recibiera tal reconocimiento, Reino Unido tomó la decisión el pasado 16 de noviembre de dar luz verde al uso de este tratamiento. La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés) de ese país revisó que se tratará de un algo seguro para la vida de los pacientes, dando el visto bueno final. (Le recomendamos: Se necesitan medidas urgentes de control de los cigarrillos electrónicos: OMS)
Pocas semanas después, el pasado 11 de diciembre, la Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) tomó la misma decisión, convirtiéndose en el segundo país en dar la autorización.
Ahora, la EMA hizo la recomendación de aprobación para Europa. “Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida”, explican en el documento.
Revisando dos estudios clínicos que se están desarrollando actualmente en territorio europeo, la EMA verificó la seguridad del tratamiento para los pacientes y recomendó brindarle una autorización comercial condicionada, algo que permite a la Unión Europea poner condiciones claras previas a su comercialización. (También puede leer: Este sábado habrá ‘vacunatón’ gratuita contra 30 enfermedades en Colombia)
Esas condiciones estarán basadas en prevenir riesgos con los efectos adversos que se han conocido. “Los efectos secundarios más comunes son recuentos bajos de glóbulos blancos, incluida neutropenia febril, niveles bajos de plaquetas, enfermedad hepática, náuseas, vómitos, dolor de cabeza y llagas en la boca. Estos eventos se deben a los medicamentos necesarios para que las células sanguíneas modificadas se injerten y reemplacen las células madre no modificadas”, explicaron.
La farmacéutica que tiene una solicitud en curso es Vertex Pharmaceuticals, de Irlanda, que estaría presentando los resultados finales de los estudios clínicos en curso para agosto de 2026.
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