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Recientes declaraciones de la Secretaría de Salud de los Estados Unidos han encendido las alarmas en la comunidad científica: no se otorgarán más fondos federales para la investigación en ARN mensajero (ARNm), una de las plataformas terapéuticas más innovadoras y prometedoras de las últimas décadas.
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Durante más de un siglo, la medicina ha experimentado un crecimiento exponencial gracias a herramientas como el análisis celular múltiple, la biología molecular, la bioinformática y el manejo de grandes volúmenes de datos. Estos avances permitieron que, frente a la pandemia de COVID-19, se implementara en tiempo récord una vacuna basada en ARNm, lo que fue clave para controlar la crisis sanitaria global.
Sin embargo, este mismo desarrollo estuvo rodeado de una ola de desinformación: algunos creían, y las redes se encargaron de multiplicar, que la vacuna había sido creada “de la nada” en pocos meses, cuando en realidad se trató de la culminación de décadas de investigación, acelerando únicamente las fases clínicas debido a la emergencia de la pandemia.
El uso de ARN, como terapia biológica, no solo ha demostrado su utilidad en la prevención de enfermedades infecciosas, también en el tratamiento de tumores y enfermedades raras para las cuales no existe terapia efectiva. En general, el ARN es la molécula encargada de copiar la información genética del ADN y transportarla a la maquinaria celular para producir proteínas. Estas proteínas pueden cumplir funciones biológicas específicas (como enzimas) o formar parte de estructuras celulares.
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En el campo terapéutico, existen dos aproximaciones destacadas: una, la que se llama “secuencias antisentido”, las cuales son fragmentos de ARN diseñados para unirse a un ARN específico y bloquear la producción de una proteína que se altera o se aumenta en una enfermedad; y la segunda, el ARNm sintético, que instruye a las células del propio individuo para que fabriquen una proteína, como el caso de las vacunas, una proteína proveniente de un microrganismo.
El desarrollo de terapias con ARN no fue fruto de la casualidad. Desde el descubrimiento de los ácidos nucleicos a finales del siglo XIX, pasando por la descripción del ARN en 1956 y la identificación del ARNm en 1961, se acumularon hitos que hicieron posible esta tecnología en investigación, diagnóstico y tratamientos.
En 1993, se probó la primera vacuna experimental contra la influenza utilizando ARNm en ratones. Tres décadas más tarde, en 2020, su uso masivo como vacuna contra el SARS-CoV-2 marcó un antes y un después en la historia de la medicina. En 2023, el Premio Nobel de Fisiología o Medicina fue otorgado a la doctora Katalin Karikó y al doctor Drew Weissman por sus modificaciones químicas al ARNm que mejoran su estabilidad, eficiencia y seguridad en aplicaciones humanas.
Entre los beneficios de esta plataforma se incluyen su rápida producción, alta especificidad para blancos terapéuticos, versatilidad, menor toxicidad en comparación con terapias basadas en ADN y el potencial de generar efectos prolongados.
Pese a todo esto, la falta de financiamiento podría lentificar la transición de estos avances desde el laboratorio hasta los pacientes. A esto se sumaría que, sin la posibilidad de utilizar modelos animales, los estudios limitados únicamente a ensayos in vitro, como el uso de cultivos celulares, no podrían revelar aspectos claves que surgen al aplicar la terapia in vivo.
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Los ARN empleados en tratamientos terapéuticos se producen siguiendo estrictamente las Buenas Prácticas de Manufactura (BPM), lo que garantiza una baja toxicidad y una mayor seguridad para su uso en humanos.
La disminución o no financiamiento a la investigación en ARNm plantea un escenario incierto. Mientras algunos cuestionan su utilidad o temen posibles efectos adversos, como ocurre con todas las terapias o las terapias biológicas, la evidencia científica respalda su potencial para transformar la medicina, desde la oncología hasta la terapia génica para enfermedades raras. Interrumpir esta línea de trabajo frenaría una tecnología que pondría en riesgo oportunidades futuras para enfrentar problemas de salud que hoy no tienen solución.
En Colombia, donde la infraestructura científica y los recursos para investigación son cada vez más limitados, la situación es especialmente preocupante para la futura aplicación de las terapias avanzadas. La ausencia centros especializados y de políticas de financiamiento, nos deja sin la capacidad de responder o innovar a la misma velocidad que otros países, aumentando aún más la brecha y la soberanía tecnológica y sanitaria frente a futuros desafíos.
* Profesor Titular – Facultad de Medicina de la Universidad de los Andes.
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Por John M. González *
